皮肤性病科罕见病医护团队参加香港中文大学EB培训班并发言

近年来，在夯实小分子靶向创新药和抗体药的基础上，BioBAY将细胞基因疗法、核酸药物研发、AI制药以及高端医疗器械作为未来重点布局的产业方向，持续为一号产业的发展引得凤凰来。

天津尚德药缘ACT001获得美国FDA授予儿童罕见病资格 2021-11-10 10:20 · 生物探索 天津尚德药缘开发的ACT001获得美国FDA批准的儿童罕见病资格，即Rare Pediatric DiseaseDesignation，简称RPDD。RPDD是申请和获得优先评审券PRV的资格证，PRV是美国FDA为了鼓励公司针对儿童罕见疾病开发新药，授予新药上市快速评审的优先券。

这种疾病好发于5-10岁的儿童，因为无法手术切除处于脑干部位的肿瘤，该疾病的临床预后比较差。在我国原创的候选新药中，ACT001是首个获得美国RPDD资格的品种，这是ACT001继2017年获得针对胶质母细胞瘤（GBM）的美国孤儿药资格，2018年获得GBM的欧盟孤儿药资格之后，获得的具有突破性的资质。近日，天津尚德药缘开发的ACT001获得美国FDA批准的儿童罕见病资格，即Rare Pediatric DiseaseDesignation，简称RPDD。ACT001在一定剂量范围内对正常细胞有抗氧化与抗炎的保护作用，在超高剂量下仍然有很好的安全性。该RPDD是针对一种儿童罕见疾病：带H3K27突变的弥漫性中线胶质瘤（DMG），以前往往称为更小范围的弥漫性内生型脑桥胶质瘤，即diffuse intrinsicpontine gliomas，简称DIPG。

ACT001是由尚德药缘全球独家开发的多靶点小分子免疫调节剂，ACT001在全球免疫调节剂中的独特优势是能够很好地穿过血脑屏障，并且能够可逆地开放血脑屏障，帮助其他药物提高入脑浓度参考资料：1.中国原创药实现零的突破，首获美国FDA授予的儿童罕见病资格。预计12月底，将获得辉瑞公司关于2-4岁以及6个月-1岁儿童疫苗研究的初步数据，从而明年年初学前班的儿童也会开始接种疫苗。

C，又与美国政府签订了5000万剂儿童疫苗的协议，从而卖给美国政府的疫苗达到了6亿剂（这是辉瑞收入的主要来源之一，其次是欧盟）。（辉瑞风暴）临床研发季报显示，在过去3季度里，辉瑞在COVID-19疫苗方面重点完成两项研发。参考资料：1.PFIZER REPORTS THIRD-QUARTER 2021 RESULTS2.Third-Quarter 2021 Earnings Conference Call Prepared RemarksNovember 2, 2021。本文转载自Hanson临床科研微信公众号。

由此打造出一个最成功的COVID-19疫苗，也在帮助人类战胜COVID-19中做出了重要贡献。第三季度，辉瑞公司收入远超预期，仅COVID-19疫苗就达130亿美元。

1，FDA全面批准BNT162b2 mRNA疫苗2021年8月23日，BNT162b2获得美国FDA的全面批准，也由此成为第一个获得完全批准的COVID-19疫苗，用于16岁及以上人群接种。3，儿童疫苗接种在美国刚刚结束的CDC针对5-11岁儿童疫苗接种的会议中，免疫实践咨询委员会以14-0的投票推荐使用该疫苗。由此，辉瑞提高了全年的预期收入到810亿至820亿美元之间。所以我们就对辉瑞第三季度的季报中关于BNT162b2 mRNA疫苗的内容做一解读。

辉瑞季报：新冠疫苗2021年会带来360亿美元的收入，对2022年做出这个规划。因为辉瑞实际上掌握着比其他人更详细而真实的疫情和疫苗数据，也做出了比美国FDA更有预见性的决策。商业推广我们之前介绍过美国默沙东公司实行差价销售，卖给美国政府712美元/疗程，但是在中低收入国家则按照成本价卖，预计20美元/疗程。3，儿童接种10月29日，美国FDA批准了5-11岁儿童接种BNT162b2疫苗，剂量为10ug，2剂接种，间隔3周。

编者按：从辉瑞的季报及随后的电话会中，我们可以看到：1，辉瑞这次对其二季中mRNA疫苗的雄心勃勃计划提及较少。10月，欧盟也批准了BNT162b2加强针的使用。

不过我们还是可以从既往信息中找到更多细节，可以看到辉瑞研发管线的关键时间节点。B，美国政府向低收入国家捐赠的总共10亿剂疫苗，按照成本价卖给美国政府（但美国对于本国民众配送的疫苗，还是原价）。

在随后的电话会议中，辉瑞对四季度及2022年的里程碑也做了简单阐述，可以看到，有多个疫苗产品。（图源：辉瑞官网）2，加强针9月22日，美国FDA批准BNT162b2加强针的临床使用。2，COVID-19疫苗的销售合同及规划辉瑞COVID-19疫苗的供应将转向欧美国家的加强针和儿童接种、低收入国家的初次接种。而我们更关心的是，辉瑞公司对于其COVID-19疫苗的规划。这将有助于促进全球疫情的改善。2021-11-04 11:56 · Healsan 2021年11月2日，美国辉瑞公司公布第三季度报告。

而在COVID-19疫苗的研发、上市和市场推广，辉瑞公司展现出极为成熟、或者说极为高超的运营手段。预计COVID-19疫苗2021年全年收入将达到360亿美元，以下对辉瑞第三季度的季报中关于BNT162b2 mRNA疫苗的内容做一解读。

其已经签订的合同仍显示了非常广泛的市场需求。美国辉瑞公司也在做类似的事情，不过没有像默沙东那样出让了专利权。

而2022年，COVID-19疫苗的合同额已达290亿美元，估计最后将超过2021年的销售额。2021年11月2日，美国辉瑞公司公布第三季度报告。

这意味着美国2,800万小学生可于本周开始接种该疫苗。并在10月20日批准了异源加强针的临床使用。A，5-11岁儿童的临床试验，显示10ug BNT162b2诱导出极高的中和抗体，并有非常好的有效性和安全性。A，辉瑞与巴西的一个公司合作，在巴西生产销往拉美市场的BNT162b2。

B，加强针的研究显示，30ug加强针安全，且显著降低感染、病重。预计COVID-19疫苗2021年全年收入将达到360亿美元

mRNA巨头Moderna开启下一程：向基因编辑领域进军。Metagenomi的发现平台和专业知识将扩大Moderna不断努力开发创新的体内基因编辑疗法，以满足重大未满足的医疗需求。

该公司由加州大学伯克利分校的科学家发起，尽管成立不到两年，但是Metagenomi正在使用基于人工智能的云计算寻找新型核酸酶，确定了100多个新的核酸酶并验证了它们在人类治疗开发中的实用性，为基因编辑疗法提供了带来了更多可能。Moderna首席执行官Stéphane Bancel表示，公司对核酸技术、基因治疗、基因编辑等新机会非常感兴趣，并且期待能够通过其 mRNA 技术改进基因编辑的传递机制，预计将用新冠mRNA疫苗收入的一部分与基因编辑企业展开合作。

2021-11-04 11:46 · 林山月 当地时间11月2日，因新冠疫苗而名声大噪的mRNA企业Moderna宣布，与基因编辑公司Metagenomi达成战略研发合作，共同开发新一代基因编辑疗法。根据协议，双方将借助 Moderna 的 mRNA 平台以及脂质纳米颗粒 (LNP) 递送技术，结合Metagenomi 的新型基因编辑工具，共同为具有严重遗传疾病的患者提供新疗法。参考资料：1.Bayer-backed Metagenomi bumps up series A to $75M as it gears up for gene editing push2.Moderna and Metagenomi Establish Collaboration to Develop Next-Generation In Vivo Gene Editing Therapeutics3.基因编辑效率最高超95%，这家下一代基因编辑初创完成6500万美元A轮融资。此次合作代表了我们创造基于基因组工程的药物的历程中又一个里程碑。

当地时间11月2日，因新冠疫苗而名声大噪的mRNA企业Moderna宣布，与基因编辑公司Metagenomi达成战略研发合作，共同开发新一代基因编辑疗法。(图片源自Moderna官网)2021年8月， 在第二季度财报电话会议上，Moderna便已透露出准备进军基因编辑领域的野心。

从研发实力上来说，Metagenomi确实不容小觑。Huang博士说，我希望在 5 到 10 年后，当人们提到体内基因编辑时，他们会同时想到 Moderna 和 Metagenomi。

至于Moderna为何会选择Metagenomi，则与两家公司的渊源密切相关：前者的总经理兼首席科学官Eric Huang博士是后者科学顾问委员会成员。Eric Huang博士表示，Metagenomi的实验数据令我眼前一亮，因此当Moderna选择投资基因组医学时，我们首先找到了Metagenomi